FDA医疗器械临床试验设计指导原则解析

jonneyhuang

FDA发布了一则关于医疗器械关键性临床试验设计考量的指导原则，该指导原则旨在向参与以支持医疗器械上市前申报为目的的临床试验设计人员和FDA申报审评人员提供指导。可供医疗器械行业、临床试验实施人，机构评审委员会及FDA员工使用。

FDA在支持特定医疗器械类型相关研究方面已有明确的要求，在举证责任如何满足监管要求方面也已有一般要求，但尚未试图阐述适用于医疗器械上市前申报的各种临床试验设计，或对委托人应如何决定就一个特定的医疗器械上市前申报应使用哪些关键的临床试验设计作出规定。本指导原则对可满足医疗器械上市前申报临床数据要求的医疗器械临床试验进展中与之相关的试验设计原则进行了阐述，但其目的并非为调查性医疗器械试验的最佳临床及统计实践提供全面教程。

医疗器械的临床试验一般分3期。它们之间可以有极大的相互依赖性；某一期的评估充分，可以使下一期的研究少走许多弯路。医疗器械的临床试验可从一个临床探索期开始。这一期的任务是评估医疗器械的优点及其局限性，包括首次人类试验和可行性研究。第2期即关键期，任务是收集评估医疗器械在预定用途下的安全性及有效性的必需信息。它一般包含1或多项关键性试验。最后一期为上市后期，可包含1或多项追加试验，以进一步了解医疗器械的安全性，如罕见不良事件和长期有效性等。本指导原则旨在就同关键期临床试验有关的设计原则提供指导，不涉及其它试验期的任何细节。

医疗器械的关键临床试验收集支持医疗器械在预定用途下的安全性及有效性评估的信息，具有决定性的意义。在上市前批准（PMA）申请及FDA的整体性利益/风险确定方面，从1或多项关键性临床试验收集的证据一般被用作确立医疗器械安全性和有效性合理保证的主要依据。在某些情况下，一个PMA可以包含多个旨在回答不同科学问题的试验。

本指导原则的重点为向委托人就如何设计临床试验以支持PMA提供建议。然而，上市前通知（510K）及从头提交的委托人也可使用这些原则。

FDA的指导原则文件，包括本指导原则，不确立强制性法律责任。相反，指导原则阐述的是FDA目前的看法，除非引用特定的监管或法律要求，应仅被视为建议。指导原则中“应该”这个词的使用应视为只是建议或推荐，但不是必需。